EIN BREITES SPEKTRUM AN ANSÄTZEN


RNA-gerichtete Therapien
Sarepta arbeitet an einer spezifisch auf RNA-Strukturen ausgerichteten Therapie, um möglichst 100% aller in Frage kommenden DMD-Patienten behandeln zu können.

Gentherapien
Sarepta verfolgt verschiedene gentherapeutische Ansätze zur Behandlung von DMD und LGMD.

Mikro-Dystrophin
In diesem Programm geht es darum, 1) den richtigen Vektor mit minimaler Immunreaktion zu nutzen, 2) spezifische Promotoren einzusetzen, die die Expression im gewünschten Gewebe fördern, und 3) Transgene zu verwenden, die funktionsfähige Proteine herstellen.

GALGT2
In diesem Programm wird eine potenzielle Surrogat-Gentherapie zur Behandlung von DMD erforscht. Dieser Behandlungsansatz zielt spezifisch auf den Dystroglykan-Komplex ab, um die Muskelfunktion zu erhalten. GALGT2 hat das Potenzial, verschiedene Arten von Muskeldystrophien bei Patienten aller Altersgruppen und Schweregrade zu behandeln.

Gen-Veränderung
Sarepta verfolgt das Ziel, durch die Veränderung von Genen mittels CRISPR/Cas9-Technologie – genauer: durch Exzision von Exons (Herausschneiden bestimmter Genabschnitte) die Dystrophin-Expression wiederherzustellen. Ein Ansatz ist insbesondere, durch die Exzision von Exons dafür zu sorgen, dass ein Großteil der DMD-Patienten für eine Therapie zugänglich wird.

Mehr dazuerfahren Sie auf der internationalen Website von Sarepta.