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    Einige sehen langsame und stetige wissenschaftliche Fortschritte.

    Wir sehen eine Revolution.

    Sarepta ist ein globales Biotechnologieunternehmen mit einer dringenden Mission: Entwicklung von Präzisions-Genmedizin zur Rückgewinnung von zukünftigen Generationen, deren Leben ansonsten von seltenen Erkrankungen betroffen oder verkürzt sein würde.

    Wir beginnen eine neue Ära der Arzneimittelentwicklung mit dem Ziel, die Zeit vom Labor bis zum Patienten zu verkürzen, die weltweit größte Gentherapie-Herstellungskapazität aufzubauen und Zugangs- und Rückerstattungsmodelle für revolutionäre neue Behandlungen neu zu überdenken. Wir befinden uns in einem täglichen Rennen, um genetisches Verständnis in genetische Medizin umzuwandeln. Denn jeder Tag ist eine Gelegenheit, das Leben von Menschen mit seltenen Erkrankungen zu verändern

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    Einige denken, dass eine Behandlung für eine seltene Erkrankung ein Wunder ist.

    Unsere Wissenschaftler würden nicht zustimmen.

    Sarepta entwickelt Lösungen für seltene Erkrankungen mit Wissenschaft, die im Bereich der Präzisionsgenmedizin an vorderster Front steht. Unsere Plattformen umfassen: Gentherapie, RNA-Technologien und Gene Editing. Wir sind in einem täglichen Rennen, um Leben zu retten, die von seltenen Erkrankungen betroffen wären oder gestohlen würden.

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    Die Patienten können nicht auf den nächsten Durchbruch in der medizinischen Forschung warten

    Wir also auch nicht.

    Es gibt zwar bis zu 7.000 seltene Erkrankungen, aber nur ein kleiner Prozentsatz wird behandelt. Deshalb sind wir in unserem Engagement unermüdlich: Nutzen Sie die beste Wissenschaft, um so vielen Patienten wie möglich zu helfen. Heute machen wir genau das unter anderem bei der Duchenne-Muskeldystrophie, bei sechs Formen der Gliedergürtel-Muskeldystrophie, bei der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit und bei der Mucopolysaccharidose Typ IIIA (MPS IIIA). Sarepta wird immer der Wissenschaft folgen und kontinuierlich andere Erkrankungen und Modalitäten bewerten, die verfolgt werden sollen.

Wer wir sind

Sarepta ist ein globales Biotechnologieunternehmen mit dringender Mission: Präzisions-Genmedizin zur Behandlung seltener Krankheiten, die Leben vernichten und die Zukunft verkürzen, zu entwickeln. Wir eröffnen eine neue Ära der Arzneimittelentwicklung, mit dem Ziel, die Effizienz zu steigern, die Zeit vom Labor bis zum Patienten zu verkürzen und die weltweit größte Gentherapie-Herstellungskapazität aufzubauen. Wir arbeiten mit Gesundheitsnetzwerken und Kostenträgern zusammen und überdenken Preismodelle für revolutionäre neue Behandlungen in der Entwicklung. Wir befinden uns in einem täglichen Rennen, um genetisches Verständnis in genetische Medizin umzuwandeln. Denn jeder Tag ist eine Gelegenheit, Leben zu retten, die von seltenen Erkrankungen gestohlen werden.

Unsere Mission

Ausgestattet mit der fortschrittlichsten Wissenschaft in der Genmedizin befinden wir uns in einem täglichen Rennen, um Leben zu retten, die sonst von seltenen Erkrankungen ausgelöscht werden würden. Bei Sarepta bedeutet jeder Tag weitere vierundzwanzig Stunden, um sich für Patienten einzusetzen, Technologie voranzutreiben, Konventionen zu hinterfragen und morgen in den heutigen Tag zu ziehen.

Unsere Wissenschaft

Sarepta verfolgt die Entwicklung der Präzisionsgenmedizin an der Spitze der Biotechnologie für seltene Erkrankungen: Gentherapie, RNA-gerichtetes Exon-Skipping und Gene Editing. Und wir sind ständig auf der Suche nach neuen Wegen, um seltene genetische Erkrankungen zu bekämpfen, zu denen die schnellere Entwicklung von Medikamenten mit besserer Vorhersehbarkeit, differenzierte Herstellungsprozesse und neuartige Erstattungsmodelle gehören.

Sarepta scientist

Klinische Sarepta-Studien

Sarepta engagiert sich für die Entwicklung bahnbrechender Behandlungen für Menschen, deren Leben durch seltene Erkrankungen gekürzt und belastet wird. Grundlegend für diese Mission sind sorgfältig konzipierte und durchgeführte klinische Studien.

Our pipeline

Unsere Pipeline

Sarepta ist mit über 40 Therapien in verschiedenen Entwicklungsstadien führend in der Herstellung von Präzisionsgenmedikationen. Die Programme und Forschungsschwerpunkte des Unternehmens umfassen mehrere therapeutische Modalitäten, einschließlich Gentherapie, RNA-Technologien und Gene Editing.

Ressourcen

Die folgenden Gruppen repräsentieren einige der Organisationen, die helfen, Patienten und Familien mit Bildung, Forschung, Unterstützungsdiensten und der breiteren Muskeldystrophie-Gemeinschaft zu verbinden.

Duchenne-Ressourcen

Germany:

Austria:

Switzerland:

Zusätzliche Ressourcen

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